每一个孩子都是坠落人间的天使，当他们呱呱坠地的那瞬间，就是一个家庭欢乐与希望的源泉。但这世上也有折翼的天使，令人畏惧的疾病使他们丧失了飞翔的力量！

随着干细胞再生医学的迅猛发展，给越来越多的家庭带来了希望的曙光。在六一儿童节来临的特殊日子里，我们为大家整理了干细胞在儿童疾病治疗领域的应用发展！

干细胞治疗儿童成骨不全

儿童成骨不全症，又称“脆骨病”，患有这种疾病的小朋友，因为太容易发生骨折，无法承受磕碰，被称为“瓷娃娃”。美国宾州州立大学医学院的研究人员曾在动物实验中发现,骨髓间质干细胞和作为细胞外基质的Ⅰ型胶原混合后,能够在体内合成高密度新骨,改善小鼠骨强度，展现出治疗成骨不全症的潜力。年，首次有关于骨髓间充质干细胞治疗儿童成骨不全症的报道，6个患者在骨髓移植后18-34个月接受了骨髓间充质干细胞静脉输注，其中5个身体骨架生长非常明显。

干细胞治疗儿童肺病

支气管肺发育不良（bronchopulmonarydysplasia，BPD）也称为新生儿慢性肺疾病（慢性肺病，CLD），是大约60%的早产新生儿都可能患上一种肺部疾病，导致婴儿期慢性呼吸系统疾病的主要病因，严重影响早产存活率以及生活质量。

年，在《TheJournalofPediatrics》上发表的一项临床研究结果表明了干细胞治疗早产儿支气管肺发育不良的安全性和有效性。接受治疗的9名患儿病情得到缓解，炎症水平显著降低，并且没有发生副作用的情况。

△在移植后24小时的9名研究患者中，移植前后的心率，氧饱和度，平均气道压力和吸入氧的分数的时间分布

年8月，外媒《9NWEWS》发布了澳大利亚莫纳什医院的科研团队利用胎盘干细胞开辟了治疗早产儿支气管肺发育不良的干细胞治疗的世界性首创疗法，并已在6名婴儿身上试验，目前I期临床已获得成功，证明了干细胞疗法的安全性。

干细胞治疗早衰症

早衰症是一直遗传类疾病，患者往往从幼童时期就以比正常人快5-10倍的速度衰老，不仅样貌很快像老人，各个器官也很快衰竭，极少孩子能够活到成年。年，北医三院治疗一名14岁早衰症患者，利用患者健康弟弟的胎盘干细胞进行移植治疗，结果显示，接受胎盘干细胞移植治疗小患者在视力、听力、肝功能等多项生理指标上得到明显好转。这个案例同时也显示出干细胞逆转人体衰老的潜力。

干细胞治疗小儿脑性瘫痪

小儿脑性瘫痪（cerebralpalsy），简称脑瘫，是出生前到生后1个月以内各种原因所致的非进行性脑损伤综合征。不但影响孩子的运动功能的发展，也伴随有感知觉、认知以及语言的障碍，并影响其社会性、学习、语言等的发展。

据悉，脑性瘫痪是儿童最为严重的终身致残重大疾病。我国小儿脑瘫患病率约为千分之2.48，每年新增患儿约4-5万名。

近年国内外科学研究显示，干细胞可能是治疗小儿脑瘫的有效手段，目前全球范围内干细胞治疗小儿脑瘫尚处于临床试验阶段。

年4月11日，大医一院副院长、国家首批备案干细胞临床研究机构负责人、国家地方联合工程实验室主任刘晶教授，带领团队正式启动了中国第一个神经干细胞治疗小儿脑瘫的临床研究项目。

自项目启动以来，接到来自全国各省市申请加入小儿脑瘫临床研究的患儿已超过例，还有来自美国、英国、以色列等国家的十几位外国患儿要求加入临床研究。

△患者在接受一个疗程后，可以独立行走，效果明显

刘晶教授表示，该项目进展顺利，结果积极，初步证明，患儿在大运动、精细运动以及精神症状等方面均均有不同程度改善，特别是精细运动和行走能力尤为明显。

干细胞治疗儿童急性呼吸窘迫综合症

新生儿急性呼吸窘迫综合症能会导致脑部缺氧缺血，从而引起脑部生长发育不良，会严重影响孩子的智力发育。年，国内团队探究了围产组织间充质干细胞治疗儿童急性呼吸窘迫综合症病人的安全性[3]。这项研究纳入了一例入住重症监护病房并符合入选标准的儿童急性呼吸窘迫综合症患儿，患儿入院后在纠正基础疾病的基础上，接受了围产组织间充质干细胞一次性输注。整个研究观察了患儿移植前后的临床症状体征。在连续观察的19个月里，未发现移植物抗宿主病及肿瘤的发生，患儿的生长发育也未受到影响。由此可知，围产组织间充质干细胞移植对这例创伤性儿童急性呼吸窘迫综合症的治疗是安全的，同时也需要扩大研究加以证实。

干细胞治疗儿童重型免疫性血小板减少症

原发性免疫性血小板减少症既往被称为“特发性血小板减少性紫癜”，是儿童最为常见的出血性疾病。年，我国学者发布了围产组织间充质干细胞输注治疗儿童重型免疫性血小板减少症的临床疗效结果[4]。这项研究共纳入3例患儿，发病年龄为3个月至4岁，并给予2至3次（1次/周）静脉输注围产组织间充质干细胞，输注后密切监测患儿的血象及肝肾功能等各项指标，并开展15-45个月的随访。结果显示，3例患儿在输注细胞后渐显效，且无明显不良反应。因此，围产组织间充质干细胞对儿童重型免疫性血小板减少症有一定的疗效，能提高儿童的生活质量。

干细胞治疗迟发性出血性膀胱炎

除此以外，间充质干细胞还被用来治疗儿童异基因造血干细胞移植后难治性迟发性出血性膀胱炎。年，中医院回顾性分析了30例儿童异基因造血干细胞移植后难治性迟发性出血性膀胱炎患儿的临床资料[5]，其中7例接受间充质干细胞治疗，每周1次，直至血尿、尿痛症状改善后停用。整个过程对患儿进行每日体格检查，定期行相关辅助检查，密切观察间充质干细胞治疗后有无不良反应发生，并对其中2例患儿动态监测了间充质干细胞治疗前、后多种细胞因子水平。结果显示，接受间充质干细胞输注的7例患儿迟发性出血性膀胱炎痊愈，且均无发热、皮疹、栓塞等不良反应。

展望

通过全球各个机构的不懈探索，干细胞对儿童疾病的治疗应用领域越来越广泛，除了已经上市的干细胞治疗儿童移植物抗宿主病，本文重点介绍的儿童皮肤疾病、脑瘫、糖尿病等几个领域，干细胞还在脊髓性肌萎缩、自闭症、支气管肺发育不良、成骨发育不全、先天性新陈代谢缺陷等等多个方向上都获得了初步进展或已经有所建树。

近年来，干细胞治疗儿童疾病在全球范围备受重视，医院在内的大量医疗机构都专注于研究干细胞对儿童疾病的治疗，年，加拿大批准上市了专门用于治疗儿童移植物抗宿主疾病的干细胞药物。近年来，在干细胞研究领域，国内外科学家的目光越来越多地聚焦于儿童疾病的治疗上，随着干细胞技术的快速发展，相信干细胞对于孩子们的守护，会越来越好。往期精彩回顾聚焦两会

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